ABEO

世界初の RDEB 向け自家細胞遺伝子治療という独占的ポジション（Krystal Vyjuvek は外用塗布型で別カテゴリ）。重症 RDEB 患者への傷口治療として唯一の選択肢。

2025年4月に ZEVASKYN（遺伝子修飾自家細胞シート、劣性栄養障害型表皮水疱症 RDEB 治療）が FDA 承認を獲得。成人・小児の RDEB 傷口の遺伝子治療として世界初。商業ロンチ段階の商業化バイオ。加えて EB-101 後継パイプラインも開発中。

ZEVASKYN の処方拡大が想定より遅い。保険償還の制約。製造能力不足で治療希望者に供給できない。RDEB の競合治療（Krystal Biotech の Vyjuvek 等）との患者分け合い。