ACAD

希少疾患（レット症候群）と神経精神症状という、他の大手が手を出しにくい領域に集中。DAYBUE は世界初のレット症候群治療薬として独占的なポジション。患者数が少ないが単価が高い「オーファンドラッグ」ビジネスの構造。

中枢神経系疾患に特化した製薬会社。主力薬 NUPLAZID（ピマバンセリン、パーキンソン病に関連する幻覚・妄想の治療薬）と DAYBUE（トロフィネチド、レット症候群の初の承認治療薬）の販売が売上の大半。

NUPLAZID の後発薬参入や適応拡大の失敗で売上の天井が見える。DAYBUE の患者コミュニティ拡大が想定より遅いと、期待先行の株価が調整を受ける。新薬候補の臨床試験失敗は株価を大きく動かす材料。