ATHE

メルボルン大学Bio21研究所から借りたラボで2009年から化学の研究を続け、1000を超える検証済み化合物のライブラリを抱える。一つの候補に賭ける小型バイオでありながら、次の候補を自前で生む土台を持つ点が違う。

売上はまだない。主候補のATH434は、脳内で過剰にたまった鉄を再配置し、αシヌクレインというたんぱく質の凝集を抑える狙いの薬だ。標的はパーキンソン病に似た希少疾患、多系統萎縮症(MSA)。

神経変性疾患は大規模試験で効果を再現できずに終わる例が多い領域で、悪い結果が一つ出れば評価は一気に崩れる。売上がないまま試験費用がかさみ、資金は増資に頼るため株式の希薄化が続く。患者数の少ない病を標的にするぶん、治験に必要な人数を集めにくい制約もある。

オーストラリア本社の小さな体制で、資源のほとんどをATH434の試験の前進に注ぎ込んでいる。会社は1997年にPrana Biotechnologyとして発足し、2019年に現在の社名へ改めた長い研究の歴史を持つ。

Phase 2までに得た結果を、より大きな試験で再現できるかどうかに価値のほとんどが乗っている。米FDAからMSAでのFast Track指定とOrphan Drug指定を得ているが、これは承認の保証ではない。