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抗体や低分子薬ではなく、遺伝子操作した他人由来のがん細胞そのものを患者の体に入れて免疫を動かすという、他にほとんど例のない仕組みを選んでいる。並行して、あらかじめ作り置きし患者の型に合わせて選ぶBria-OTSも開発し、最初の投与例で肺転移巣が消えたと報告している。

売り物になっている薬はまだない。主力候補Bria-IMTは、GM-CSFを分泌するよう遺伝子操作した他人由来のがん細胞をそのまま患者に投与し、免疫細胞にがんを攻撃させる。Incyte社の抗PD-1薬レチファンリマブとの併用で、転移した乳がんを対象にした第3相の主要試験を進めている。

第3相の主要試験でこの初期の生存期間の優位を再現できなければ、承認への道は閉ざされる。がん細胞をまるごと使うワクチンは過去に何度も失敗例があり、市場の懐疑は根強い。乳がん領域は抗体薬物複合体など新しい治療が次々登場しており、優位性を示す難度は上がり続ける。収入がないまま第3相の費用を負うため、追加の資金調達も避けられない。

使える金と人はすべて第3相の主要試験に振り向け、量産設備も販売網も社内に持たない。並行してBria-OTSを他のがん種にも広げられる基盤技術として育て、次の一手を確保しておく構え。

第2相でのBria-IMT併用群の全生存期間の中央値は13.4カ月で、文献にある同種患者の6.7〜9.8カ月を上回った。この差を第3相で再現できるかがすべての入口になる。FDAのファストトラック指定を受けており、審査の道筋は試験の進み方で変わる。