BLTE

RBP4を狙う400件超の化合物をコロンビア大学から世界独占で導入している。スタルガルト病には承認薬がまだ存在せず、先頭を走る位置を保っている。

承認薬はまだ一つもなく、売上は立っていない。チンラレバントはタンパク質RBP4を抑えて網膜に毒性物質がたまるのを防ぐ飲み薬で、第3相DRAGON試験では病変の広がりが偽薬より35.7%遅かった。

FDAが追加のデータや別の評価項目を求めれば、承認は簡単に1年以上ずれる。スタルガルト病は希少疾患のため、承認されても対象患者は限られ、売上の立ち上がりは緩やかになりやすい。

売上のない段階の会社らしく、経営資源は資金調達と試験の進行管理に集まる。2025年は9月の私募と12月の公募増資を重ね、$350.0M規模の調達で開発費をつないだ。

DRAGONの結果がFDAの審査を通るか、患者数の多い加齢黄斑変性向けの第3相PHOENIX試験(530人登録済み)で同じ効果を再現できるか。この2つでこの会社の価値はほぼ決まる。