CAMP

遺伝子を切ったり書き換えたりする既存の遺伝子編集とは違い、健康な側の遺伝子の「音量」を上げるだけという発想が独自性の核になる。グラクソ・スミスクラインと結んだ研究提携は、この発想を中枢神経系以外の疾患にも広げられるかを試す場になっている。

独自のRAPプラットフォームで、遺伝子のスイッチにあたる調節領域が生み出す「regRNA」を割り出す。そのうえで、狙った遺伝子の発現だけを増やすアンチセンス薬を設計する。先頭を走る候補CMP-002はSYNGAP1関連疾患向けで、2026年後半の臨床試験入りを目指す段階にある。

薬として売っている製品はまだなく、収入のほとんどない段階で研究開発費だけが先行する。狙う疾患ごとの患者数は米欧5カ国で2万1000人ほどと少なく、薬になっても市場は大きくない。遺伝子の発現を操るという手法自体、臨床での実例に乏しい。

自社の看板技術であるRAPプラットフォームを軸に、まずはCMP-002を治験入りさせることへ資金と人員を集中させている。複数の疾患領域に手を広げるより、regRNAという一つの科学的な賭けを掘り下げる姿勢が目立つ。

CMP-002が計画通り治験段階に進めるかどうかと、そこまでの資金を株式の追加発行でつなぎ続けられるかに懸かる。中枢神経系の疾患を狙うため、脊髄への投与という負担の重い投与経路が試験の進み方を左右する面もある。