CMMB

症状を和らげるのではなく、炎症と組織の硬化を同時に進める物質そのものを狙う。この標的を薬にしようとした会社は他になく、原発性硬化性胆管炎では幅広い指標で改善を示した初めての候補になった。

売上はなく、資金は増資でつないでいる。主力候補ネボキツグは、原発性硬化性胆管炎という珍しい肝臓の病を対象にした試験で、肝臓の硬さの改善を統計的に示した。

対象の病は進み方が遅く、効き目を確かめるまでに長い年月と費用がかかる。中規模の試験で良い数字が出ても、大規模な試験で再現できなければ、積み上げた評価は一度に失われる。

候補を一つに絞り、当局と設計をすり合わせてから次の試験に入る手順を取る。2024年末の面談で最終段階の試験の設計に合意しており、そこから逆算して資金を用意する動きが続く。

この会社の値打ちは、CCL24を抑えれば線維化が止まるという一つの仮説の上に立っている。仮説が正しくても、米国と欧州で7万人ほどとされる珍しい病だけに、大規模な試験に必要な患者を各国から集められるかという別の壁がある。