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出血が起きてから止める既存の治療に対し、皮下注射で出血そのものを起こさせない側に寄せている。しかも狙いは血小板の機能不全という、これまで予防の手が入ってこなかった入口からの攻め方になる。

承認薬も売上もなく、2026年5月の新規上場で集めた資金を試験に充てる段階。主力のHMB-001は血小板が働かないGlanzmann血小板無力症と第VII因子欠乏症を狙う。二番手のHMB-002はフォン・ヴィレブランド病向けで、いずれも世界の権利を手放していない。

主力2疾患の患者は米欧日などを合わせて約1万人しかおらず、承認まで届いても価格と患者の掘り起こしの両方で投資を回収する必要がある。血を固める方向に働く薬である以上、効きと血栓の危険は背中合わせで、安全性の確認が長引けば計画ごと後ろにずれる。

2030年までに市販薬2本、後期と初期の臨床を各2本という「2x3 by 2030」の設計図を掲げる。開発と販売の権利はどれも外に出さず、自前で抱えたまま走っている。

2026年後半に始める予定のGlanzmann血小板無力症の第3相と、同じ頃に読める第VII因子欠乏症の第2相の結果。予防薬が存在しない領域のため、評価項目や試験設計を借りてこられる先例がないことも重くのしかかる。