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免疫の細胞を作り替える治療を、たんぱく質が臓器を傷める難しい病など、まだ手立ての乏しい領域へ向ける点が最大の特徴。広く使われる薬とは、狙う病が違う。免疫の細胞で血液の病に挑む会社の立ち位置にいる。

免疫の細胞を使った治療の開発が事業の柱。今はまだ薬を売る段階ではなく、患者の免疫の細胞を取り出して作り替え、体の中で悪さをする細胞を狙って攻めさせる治療の候補を開発している。とりわけ、たんぱく質が体内にたまって臓器を傷める難しい病や、血液のがんを狙う。承認を得れば販売による収益を見込む。今は研究の費用を増資などで賄い、承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

細胞を作り替える治療は、製造が難しく、思わぬ副作用の危険もある弱点を抱える。試験でつまずけば、価値の大半が失われる。狙う病は患者の数が限られ、市場が小さいこともある。収益が無く、研究の費用を増資で賄うため、株式の希薄化が続く。少数の候補に開発が偏る。同じ細胞の治療を狙う競合も増えている。承認まで長い年月がかかり、その間は赤字が続く。