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傷んだ網膜を薬で治すのではなく、生き残った細胞に人工の光感受性を与えて信号を作り直すという発想の向きが、他の網膜疾患薬と違う。KIO-301はBayon Therapeuticsの分子で、2021年10月の買収で手に入れた。

主力候補KIO-301は、色素性網膜炎で視細胞を失った網膜の残存神経に、光に反応するフォトスイッチ分子を働かせて光の情報を伝え直す薬。承認薬はまだなく、収入は2024年1月に組んだThéa Open Innovationとの提携対価にほぼ限られる。

ABACUS-2で効果が見えなければ、KIO-301の開発はそこで止まりかねない。提携先が対価の支払いを絞れば、承認薬を持たない会社の資金繰りは増資頼みになる。

自前の臨床網を持たず、開発費と販売網をThéaとの提携に預ける軽い体制を取る。第二候補KIO-104は糖尿病黄斑浮腫や後部ぶどう膜炎を狙うが、いまは提携先探しの段階に置かれている。

進行中のPhase 2試験ABACUS-2は、光をほとんど感じない患者36人が対象。まれな病気ゆえ組み入れが遅く、この試験の結果一本に会社の評価がかかっている。