KRRO

DNAを永久に書き換える遺伝子編集と違い、RNAの段階で直すため効果が一時的で、合わなければ元に戻せる。壊れた遺伝子そのものは修理せず、別のたんぱく質を作り替えて機能を肩代わりさせる発想も独特だ。

承認された薬はまだなく、収入はNovo Nordiskとの共同研究の対価にほぼ限られる。主力のKRRO-121は、アンモニアの処理が滞る尿素サイクルの異常に対し、酵素グルタミン合成酵素を作り替えて働かせる設計を採る。

先行のKRRO-110はアルファ1アンチトリプシン欠乏症を狙ったが、フェーズ1/2aのREWRITE試験で望む結果を出せなかった。この疾患は投与法を変えた次世代候補を選び直す段階に戻っており、RNA編集がヒトで通用するかはまだ証明されていない。

うまくいかなかった候補を早く手放し、組織の縮小と人員削減まで踏み込んで資金をKRRO-121一本に寄せた。研究費は増資と提携金で賄い、還元に回す余裕はない。

KRRO-121が臨床で効き目と安全性を示し、2026年後半の申請までたどり着けるかどうか。Novo Nordiskとの提携は2025年11月から12カ月間止まっており、これが再び動くかも資金の見通しに響く。