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承認済みの同種薬にはない輪の形の分子構造を採用し、体内で壊れにくくして血中の濃度を平らに保つ設計を選んだ。的にする酵素は既存薬と同じで、勝負どころは狙いの新しさではなく飲み続けられるかどうかにある。

売上はまだ立っておらず、価値のほぼすべてが看板候補のPAS-004に乗っている。細胞の増殖を促す信号を途中で止める酵素阻害薬で、神経線維腫症1型のように、ラスと呼ぶ経路の異常から生じる腫瘍を狙う。

同じ仕組みの薬では副作用の多さが服用の中断や中止を招いてきたと、会社自身が指摘している。その弱点をPAS-004が避けられたかは少人数の第1相の途中でしか見えておらず、後期に進むほど費用だけが先に膨らむ。

候補は二つあるが、資金も人もPAS-004の臨床試験にほぼ全部を寄せている。投与量を一段ずつ上げて安全な幅を確かめる地道な工程を、複数の国の医療機関と分担して進める。

第1相で投与量をどこまで安全に上げられるかと、腫瘍が実際に縮む兆しを示せるかで次の段階に進めるかが決まる。2025年末までに34人へ投与し、副作用による投与の中断や中止は出ていないと開示している。