KURA

KOMZIFTIはFDAが1日1回の経口投与で承認した最初で唯一のメニン阻害薬。さらに次世代のKO-7246では、同じ標的をがんではなく糖尿病や心代謝疾患へ向ける検討まで進めている。

収入源はKOMZIFTI(一般名ジフトメニブ)ほぼ一本。NPM1という遺伝子変異を持つ再発・難治性の急性骨髄性白血病で、ほかに満足のいく治療がない成人に向けた1日1回の飲み薬として米国で売り出したところ。売上が立ち上がるまでは資金を取り崩す期間が続く。

承認された対象がNPM1変異を持つ再発・難治性AMLという狭い患者層に限られ、処方が想定より伸びない危険がある。同じ標的の薬を競合が投入すれば優位が薄れ、後続の候補が実らなければ一本足のまま残る。

承認直後の販売立ち上げに人と金を寄せながら、次世代メニン阻害薬とファルネシルトランスフェラーゼ阻害薬ダルリファルニブという研究段階の枠も手放さずに走らせている。

発売直後の処方がどこまで広がるか、そして適応をどこまで広げられるかに将来がかかる。新規診断のAMLで抗がん剤7+3と併用する試験、消化管間質腫瘍でイマチニブと併用する試験が続いている。