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体に必要な物質が足りずに起きる希少な遺伝の病に向けて、その物質を補う薬に絞って開発する点が最大の特徴。患者数の多い病を狙う会社とは、狙う相手が違う。希少な遺伝の病の薬を開発する会社の立ち位置にいる。

希少な遺伝の病の薬の開発が事業の柱。生まれつきの遺伝の異常で、体に必要な物質が足りずに神経や心臓が傷む病に向けて、その物質を補う薬を作ろうとする。患者の数が少ない病のため、治療の手立てがほとんどない領域を狙う。まだ承認された薬を持たず、売上はない。患者で効き目と安全を確かめる試験を進める段階にある。費用は増資で賄う。患者数は少なくとも、他に薬がない病に薬を届けられるかに、すべてがかかっている形になっている。

薬を売る前の段階で、収入がなく費用だけがかさむ弱点を抱える。試験は途中で失敗することが多く、一度の悪い結果で価値が大きく崩れる。患者数の少ない病は、試験に十分な人を集めにくく、結果の確かめに時間がかかる。資金は増資で賄うため、株式の希薄化が続く。一つの薬にほぼすべてを賭けるため、結果が極端に振れる。たとえ承認されても、患者が少なく価格の交渉も難しい。安全の問題が出れば一気に行き詰まる。