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不足する物質を外から補うのではなく、細胞の奥のミトコンドリアまで運ぶ技術基盤を持つ点が他の希少疾患薬と違う。FDAのSTARTパイロット計画に選ばれ、皮膚のタンパク質濃度を代替指標に使えないか直接協議している。

承認された薬はなく、製品としての売上もない。主力の候補薬は、細胞膜を通り抜ける独自技術(CPP)で不足するタンパク質をミトコンドリアまで運ぶ設計。臨床試験ではこれまでに約8,000回投与されている。

2025年3月、自社の安全監視チームがアナフィラキシーをこの薬に関連する副作用と判断したと公表している。候補が一本しかないため、安全性か試験結果のどちらかが崩れれば計画全体が止まる。

安全性の懸念が出た後も用量を調整して試験を続ける判断をとり、資金は数年おきの増資で確保している。開発の完遂と当局協議に人員を集中させる体制。

非盲検試験で効き目と安全性を示し続けられるかと、FDAが皮膚のタンパク質濃度を承認の代替指標として認めるかで道筋が決まる。運転資金は2025年末の$136.9Mと2026年2月の増資$107.6Mで、2027年第2四半期までを見込む。