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細胞を加工する療法と、遺伝子を補う治療の双方で、がんや難病に挑む点が特徴。化学の薬で挑む開発とは、攻め方が違う。細胞・遺伝子の治療を開発する会社の立ち位置にいる。

細胞・遺伝子の治療の開発が事業の柱。患者の免疫の細胞を取り出して加工し、がんを攻撃する力を高めて戻す療法や、遺伝子を補って病を正す治療の開発に挑む。とりわけ、血液や脳のがん、まれな遺伝の病を狙う。大学や研究機関と組んで、有望な種を取り込み、臨床の試験へ進める。まだ承認された薬を売っておらず、収入はほとんどない。試験に費用が出ていく一方の段階で、研究を支える資金を、増資などで賄う。細胞と遺伝子の治療の実現に賭ける段階にある。

まだ承認された薬がなく、収入の乏しい開発の途上の会社で、赤字が続く弱点を抱える。細胞や遺伝子の治療は、製造が極めて難しく、費用もかかる。臨床の試験が思うような結果を出さなければ、長年の投資が水の泡になる。細胞や遺伝子でがんに挑む分野は、世界の大手や新興がしのぎを削る激戦だ。資金は増資に頼りがちで、株式の希薄化が重なり、株式の併合を迫られた経緯もある。少数の治療の候補に的を絞る分、それがつまずけば打撃が大きい。利益が試験の結果と製造に左右される。

配当を出さず、臨床の試験と、細胞や遺伝子の製造、資金の確保に重きを置く経営。治療の開発と、研究機関との連携、資金の調達を進める。細胞・遺伝子の治療の開発が、運営の中核になっている。

試験の結果と、製造、そして資金に依存する。臨床の試験で治療の効き目と安全が示せるか、難しい細胞や遺伝子の治療を安定して作れるか、開発を支える資金を保てるかが、行方を左右する大きな前提になる。