MESO

患者本人の細胞を採って作る個別化した細胞治療と違い、他人の細胞から同じ製品を量産できる設計をとる。この方式で米国の承認に到達した最初の間葉系幹細胞薬という実績が、後続との差になっている。

提供者の骨髄から採った間葉系幹細胞を加工し、量産できる形にした薬を開発する。2024年12月に小児の移植後の重い免疫反応を対象にRyoncilが米国で承認され、販売の立ち上げ段階に入った。心不全や慢性腰痛を狙う候補薬の開発も並行して進む。

幹細胞を使う薬は製造の品質を揃えるのが難しく、試験で効き目を示すのにも長い時間がかかってきた。承認を得てからも販売が採算に乗るまでの距離があり、その間の資金を増資で賄えば既存株主の持分が薄まる。

承認済みの薬の販売網づくりと、心不全など次の適応の開発を同時に走らせている。資金は米英豪の既存株主を軸にした約$160Mの私募増資で確保し、株主還元より開発と立ち上げに充てる姿勢をとる。

承認済みのRyoncilが移植を扱う病院にどれだけ入り込めるか。もう一つは、保険が支払いを認め続けるかどうかで、公的・民間あわせた適用の広がりが売上の天井を決めている。