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広く使われるCRISPR系の道具とは別に、自然界から独自に見つけた2万種類以上の編集システムの蔵を持つ点が土台になっている。2025年末には開発の対象を絞り、最も進んだ血友病Aのプログラムに資源を集める方針に転じた。

自社発の遺伝子編集システムを軸に、血友病Aを狙った自社パイプラインを進めながら、大手製薬会社との提携から契約一時金やマイルストーン収入を得る。承認された治療薬はまだなく、増資と提携金で研究を回している段階にある。

薬になる前の段階なので、収入はほとんどなく研究費だけが出ていく期間が続く。臨床試験は思わぬところで止まることが多く、狙った遺伝子以外を傷つけてしまう懸念など、遺伝子編集特有の安全性の壁もある。

限られた資金をどのプログラムに使うかの絞り込みを優先し、2025年の終わりに手がける領域を減らして主力候補に集中する決断をした。並行して大手製薬との共同研究契約で外部資金を確保する動きを続けている。

見つけた編集ツールが狙いどおり安全に効くかという前臨床・臨床のデータと、大手との提携をどれだけ結べるかに先行きが左右される。研究を続けるための資金調達が続くかどうかも同じくらい重い。