MGX

広く知られた道具とは別に、自然界から自前で見つけた多様な遺伝子編集の道具の蔵を持つ点が特徴。既存の道具に頼る会社とは、土台の独自性が違う。遺伝子を編集する新しい道具の会社の立ち位置にいる。

遺伝子編集の開発が事業の柱。微生物などの自然界から、遺伝子を狙った場所で切ったり、書き換えたりする、新しい型の道具を数多く見つけ出し、それを使って、遺伝の病などを根から治す治療を開発する。広く知られた既存の編集の道具とは別の、自前の道具の蔵を持つことを強みとする。大手の製薬会社と組み、その対価を得るほか、自ら治療の開発も進める。まだ承認された治療はなく、収入は提携や増資で賄う。新しい遺伝子編集の道具を武器に、根治の治療を世に出せるかに賭ける、初期の段階にある。

製品を世に出す前の段階で、収入が乏しく開発の費用だけがかさむ弱点を抱える。遺伝子を書き換える治療は、効き目とともに、狙い以外の場所を傷つける危険や、長く続く安全への懸念を、慎重に確かめる必要がある。試験は途中で失敗することが多く、悪い結果が出れば価値が崩れる。承認まで何年もかかり、その間ずっと資金を食う。資金は増資で賄うため、株式の希薄化が著しい。遺伝子編集の分野は、大手や新興がひしめき、競争も激しい。利益の見通しが立たない。