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化合物を自社で発見するのではなく、他社の研究成果を選んで取り込む「目利き」に軸足を置く点が、一から創薬する会社と違う。患者数の少ない遺伝性疾患であるウィルソン病を早くから狙ってきた。

自社で一から化合物を探すのではなく、他社が持つ有望な候補にライセンス料を払って権利を得て、それを臨床試験で育てる方式をとる。柱は二つで、AstraZenecaから導入した、体に銅がたまる遺伝性の病気ウィルソン病の治療薬候補が一つ。もう一つは、NorthStarと共同で特許を出願した、がんを狙う放射性の薬剤候補だ。

まだ売上のある薬はなく、試験がうまくいかなければ導入にかけた費用がそのまま失われる。まれな病を相手にする分、対象患者の数自体が少なく、市場は大きく育ちにくい。

限られた資金を試験の進行と次のライセンス獲得に振り向け、株主への還元は行っていない。研究所を大きく構えず、外から取り込む身軽さを保っている。

導入した候補が臨床試験を通過するかと、開発を支える資金が続く期間に依存する。