MREO

研究所で新薬を発見する能力ではなく、他社が投資をやめた候補を見極める目と、患者集団の特定や規制戦略の腕前で勝負している。前の持ち主が注ぎ込んだ開発費を、そのまま引き継げるのが強みになる。

製品の売上はまだない。骨がもろくなる遺伝性疾患を狙うセトルスマブをUltragenyxと組んで第3相まで進め、肺の機能が落ちる希少疾患にはアルベレスタットを当てている。

主力候補が有効性か安全性でつまずけば、価値の大半が消える。承認に届いても希少疾患の市場は小さい。自社で新薬を生む体制がない分、次の候補を外から仕入れ続けられるかも問われる。

増資と提携金で研究開発費を賄い、限られた候補に資源を寄せる。Ultragenyxとの関係が、主力候補の商業化の行方をほぼ決める。

この2つの候補の試験結果と規制当局の判断、そしてUltragenyxとの提携に企業価値のほとんどが集まっている。希少疾患ゆえに患者が少なく、試験の被験者を集められるかどうかも進み方を決める。