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骨がもろくなる病や肺の病という、治療の手立ての乏しいまれな病に的を絞り、大手との提携も生かして開発する点が最大の特徴。患者の多い病を狙う大手とは、絞り込みが違う。骨や肺の希少な病に向けた薬を開発する会社の立ち位置にいる。

希少な病に向けた薬の開発が事業の柱。今はまだ薬を売る段階ではなく、骨がもろく折れやすくなる生まれつきの病や、肺の機能が落ちる病など、患者の少ないまれな病に向けた薬の候補を開発している。後期までの試験を進めた候補もある。大手の製薬と提携し、開発や販売を分担して、対価や将来の分配を得る。承認を得れば販売や提携による収益を見込む。今は研究の費用を増資や提携で賄う。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

試験で効き目や安全が示せなければ、価値の大半が失われる弱点を抱える。まれな病は患者の数が限られ、販売できても市場が小さい。収益が乏しく、研究の費用を増資や提携で賄うため、株式の希薄化が起きやすい。提携の相手の判断や、開発の優先順位の変更にも左右される。少数の候補に開発が偏る。承認まで時間がかかり、その間は赤字が続く。