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既存の抗不安薬や抗うつ薬と違い、依存や離脱症状につながりにくいとされる受容体を狙い、鎮静や認知機能への影響を抑えた効き方を目指す。認知症関連の候補ではメルクという大手との提携を持つ点も、単独開発の新興企業とは異なる。

承認された薬はまだなく、収入は臨床試験の段階にある候補薬BNC210に懸かっている。脳のα7ニコチン性アセチルコリン受容体という一点に働きかけ、社会不安障害では発作の直前に飲む頓服として、PTSDでは日常的に飲む治療薬として開発を進める。あわせて、認知機能の衰えを狙う2種の候補ではメルク社との提携で研究資金を分担している。

社会不安障害向けの前段階の第2相試験PREVAILは主要評価項目を達成できなかった経緯があり、脳や神経の薬は大手でもたびたび失敗してきた分野だ。承認済みの薬がなく赤字が続く中、増資に頼る資金調達は株式の希薄化を伴う。

主力候補BNC210の第3相試験を最優先に据え、認知機能領域はメルクとの提携に委ねて自社の資金を絞り込む経営。2025年内の第3相結果を次の開発判断の分岐点としている。

PTSD向けの第2b相試験ATTUNEは主要評価項目を統計的に有意な差で達成している。ただし価値の大半は、社会不安障害向けの第3相試験AFFIRM-1の結果と、それまで資金を保てるかに懸かっている。