NGEN

失われた機能を薬で補う対症療法ではなく、神経が自ら直る力を妨げている分子を取り除くという根治的な狙いを掲げる点。同じ脊髄損傷を扱う薬の中でも、作用の起点が異なる。

収益はまだない。主力候補のNVG-291は、神経を損傷後に修復されにくくする「CSPG」という分子の働きを解除し、神経が自ら回復する力を引き出そうとする薬。脊髄損傷を対象にした第1b/2a相の「CONNECT SCI」試験のうち慢性期の群で2025年6月に良好な速報データを得ており、亜急性期の群は試験が続いている。

承認された薬はまだなく、収益のない開発段階が続く。神経の自己修復を促すという発想自体、実用化された前例が乏しく、亜急性期の治験で慢性期と同じ結果が出る保証はない。開発資金は増資に頼らざるを得ず、株式の希薄化が重なりやすい。

限られた候補薬に開発資金を集中させる経営。慢性期の速報データを足がかりに、亜急性期の治験と第3相の準備を同時に進める段階にあり、還元へ回す原資はない。

動くのはまず治験の結果次第。米FDAからファストトラック指定、欧州医薬品庁からオーファンドラッグ指定をすでに得ており、慢性期の脊髄損傷を対象にした第3相試験の準備も並行して進む。開発を支える資金の確保も欠かせない。