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脳や神経のまれな遺伝の病に的を絞り、足りない遺伝子を補いつつ、その量を調節する独自の工夫で挑む点が最大の特徴。症状を抑える一般の薬とは、効かせ方が違う。脳や神経の遺伝の病に遺伝子治療で挑む会社の立ち位置にいる。

脳や神経の遺伝の病に向けた遺伝子治療の開発が事業の柱。今はまだ薬を売る段階ではなく、生まれつきの遺伝子の異常で、脳や神経の働きが損なわれる、まれで重い病に向けて、足りない遺伝子を体に届けて補う治療の候補を開発している。届ける遺伝子の量を調節する独自の工夫も持つ。早い段階から中ほどの段階の候補を進める。承認を得れば販売による収益を見込む。今は研究の費用を増資などで賄う。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

遺伝子を補う治療は新しく、思わぬ副作用や、効き目の不足の危険がある弱点を抱える。試験でつまずけば、価値の大半が失われる。まれな病は患者の数が限られ、販売できても市場が小さい。収益が無く、増資で資金を賄うため、株式の希薄化が続く。製造が難しく、費用も高くつく。少数の候補に開発が偏る。承認まで長い年月がかかる。