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効いていた薬がやがて効かなくなった患者という、手立ての乏しい場面を狙い撃つ薬に挑む点が最大の特徴。最初に使う薬を狙う会社とは、攻めどころが違う。がんを狙い撃つ薬を手がける会社の立ち位置にいる。

がんに向けた薬の開発と販売が事業の柱。がんの細胞が頼る特定の仕組みを狙い撃つ薬を開発している。とりわけ、効いていた薬がやがて効かなくなった患者に向けた薬で承認を得て、販売を始めた。あわせて、ほかのがんを狙う候補も開発する。承認された薬の販売の収入を得つつ、新しい候補の開発を進める。手元に厚い資金を抱え、それを開発や、ほかの会社の薬の権利の取得にも生かそうとする。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

承認された薬の販売が、見込みほど伸びない弱点を抱える。効かなくなったがんを狙う薬には、強力な競合が現れうる。新しい候補の試験でつまずけば、成長の絵が崩れる。販売の網づくりや宣伝に費用がかさむ。研究の費用が収入を上回れば、赤字が続く。手元の資金を生かす買収が、うまくいくとは限らない。承認まで時間のかかる候補も多い。試験の節目ごとに株価が大きく振れる。