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ほかであまり手がけられていない標的を狙い、手立ての乏しい難しいがんに切り込む点が最大の特徴。患者の多いがんを大手と競って狙う会社とは、攻めどころが違う。治療の難しいがんを狙う薬の会社の立ち位置にいる。

がんに向けた薬の開発が事業の柱。今はまだ薬を売る段階ではなく、有効な手立ての乏しい、治療の難しいがんに向けて、がんの細胞が頼る特定の弱点を突く薬の候補を開発している。ほかであまり手がけられていない標的を狙い、患者の数は少なくとも切実な需要のある領域に的を絞る。早い段階から中ほどの段階の候補を進める。承認を得れば販売や提携による収益を見込む。今は研究の費用を増資などで賄い、承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

治療の難しいがんを狙うだけに、効き目を示すのが容易でない弱点を抱える。試験でつまずけば、価値の大半が失われる。早い段階の候補が多く、承認まで長い年月がかかる。収益が無く、研究の費用を増資で賄うため、株式の希薄化が続く。少数の候補に開発が偏る。狙う患者が少ない分、承認しても市場が小さいこともある。試験の節目ごとに株価が大きく振れる。