OCGN

特定の変異を狙うのではなく、細胞が本来持つ核内受容体の働きを補うことで、変異の種類を問わず複数の網膜疾患に効かせようとする。変異ごとに薬を作る従来の遺伝子治療とは、設計の出発点が違う。

まだ承認された製品がなく、収入は増資や提携金に頼る。主力候補OCU400は網膜色素変性症向けで、2026年第3四半期にBLA(製造販売承認申請)のローリング提出を始める計画。フェーズ3の主要データは2027年第1四半期に出る見込み。二番手のOCU410STはスターガルト病向けで、2025年7月に確認試験の投与を開始した。

遺伝子治療は新しい技術で、試験でつまずけば計画全体が後ろへずれる。対象の網膜色素変性症やスターガルト病は患者数の限られた希少疾患で、承認されても市場は大きくならない。収益源のないまま増資が続けば、株式の希薄化が積み重なる。

承認申請の直前という段階に合わせ、フェーズ3データの取得とBLA提出の準備へ資金と人員を寄せている。複数の候補を並行させる分、資金繰りと開発の優先順位づけが判断の中心になる。

OCU400のフェーズ3データと承認申請の進み具合が、この会社の評価をほぼ決める。今後3年でBLAを3件出す目標を掲げており、そこまで開発資金を保たせられるかも同じ重さで効いてくる。