OCGN

狙う遺伝子の一つを補うことで、複数の関連する目の病に効くことを目指す、一つで多くを狙う方針が最大の特徴。一つの病だけを狙う治療とは、狙いの広げ方が違う。目の遺伝の病に遺伝子の治療で挑む会社の立ち位置にいる。

目の遺伝の病に向けた遺伝子の治療の開発が事業の柱。今はまだ薬を売る段階ではなく、網膜の細胞が衰えて視力を失う、まれな遺伝の病に向けて、足りない働きを補う遺伝子の治療を開発している。狙う遺伝子の一つを補うことで、複数の関連する病に効くことを目指す独自の方針を持つ。早い段階から中ほどの段階の候補を進める。承認を得れば販売による収益を見込む。今は研究の費用を増資などで賄う。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

遺伝子の治療は新しく、思わぬ副作用や、効き目の不足の危険がある弱点を抱える。試験でつまずけば、価値の大半が失われる。まれな病は患者の数が限られ、市場が小さい。収益が無く、増資で資金を賄うため、株式の希薄化が続く。複数の野心的な候補に資金を配る。同じ目の遺伝子の治療を狙う競合もいる。承認まで長い年月がかかる。