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がんの増殖を引き起こす特定の遺伝子の異常のうち、まだ有効な薬の乏しいものを狙う点が特徴。広く効かせる薬とは、狙いの絞り方が違う。がんの的を絞った薬を開発する会社の立ち位置にいる。

がんの薬の開発が事業の柱。がんの増殖を引き起こす、特定の遺伝子の異常に的を絞り、それを狙い撃つ小さな分子の薬の開発に挑む。よく見られる遺伝子の異常のうち、まだ有効な薬の乏しいものを狙い、その異常を持つがんに効く薬を、臨床の試験で確かめようとする。まだ承認された薬を売っておらず、収入はない。試験に費用が出ていく一方の段階で、研究を支える資金を、増資などで賄う。がんの的を絞った薬の実現に賭ける段階にある。

まだ承認された薬がなく、収入のない開発の途上の会社で、赤字が続く弱点を抱える。臨床の試験は、思うような結果が出ないことも多く、失敗すれば、長年の投資が水の泡になる。狙う遺伝子の異常には、世界の大手や新興も挑んでおり、先を越される恐れがある。的を絞った薬は、その異常を持つ患者にしか効かず、市場が限られることもある。資金は増資に頼りがちで、株式の希薄化が重なる。少数の薬の候補に的を絞る分、それがつまずけば打撃が大きい。利益が試験の結果と承認に左右される。