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GPCR(Gタンパク質共役受容体)の一種であるCMKLR1という標的に絞り込み、痛みと炎症を抑える仕組みを狙う。神経障害性角膜疼痛という、現時点でFDA承認された治療法が一つもない病に特化している点が際立つ。

まだ承認された薬を持たず収入はない。主力候補Urcosimodは、目の表面に起きる神経障害性の痛みを狙う点眼薬だ。FDAが承認した治療法が一つもない領域で、臨床試験を通じて承認を目指す段階にある。

痛みという主観的な症状を対象とするため臨床試験の判定基準がぶれやすく、思うような結果が出ないリスクがある。神経障害性疼痛には有効な治療法がほとんどないとはいえ、目の疾患領域には資金力のある大手も参入している。

英国領ヴァージン諸島で登記され、鉱物採掘の会社として社名を何度も変えた末に、ガーンジー籍の創薬会社に落ち着いた経緯を持つ。増資による資金調達を続けながら、単一候補の開発に資源を集める運びを取る。

臨床試験で効果と安全性を示せるかと、規制当局からの承認可否に業績が直結する。承認前は収入がないため、開発を続けるための資金調達を継続する必要がある。