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承認薬を一つも持たない年月を、補体という狭い領域に絞り込んだまま耐えてきた会社である。YARTEMLEAは移植後の血栓性微小血管症に対して初めて承認された薬で、他の補体阻害薬にある重い警告表示も、投与前のワクチン接種義務も付いていない。

免疫の連鎖反応である補体が過剰に働き、自分の組織を傷つける病気を狙う。第一号のYARTEMLEAは、造血幹細胞移植の後に起きる血栓性微小血管症の治療薬だ。2025年12月に米国で承認され、販売は2026年1月に始まったばかり。もう一つの候補ザルテニバートは2025年11月にNovo Nordiskへ全適応の権利を渡し、一時金$240Mを受け取った。

何年もかけて得た承認は出発点にすぎず、そこから処方が伸びなければ意味がない。希少疾患ゆえに患者を探し当てにくく、計画どおりの立ち上がりを外す恐れがある。2029年満期の転換社債という借金も残り、開発期間に積み上げた損失は当面消えない。Novo Nordiskからの成功報酬も、先方の開発が滞れば入ってこない。

開発一本だった会社が、薬を売る会社へ移る節目にある。Novo Nordiskから受け取った$240Mをどう使うかが、その移行が成るかどうかを決める。

当面の収入は、承認されたばかりのYARTEMLEAがどれだけの病院で使われるかで決まる。患者数の少ない希少疾患のため、対象の患者を見つけて薬を届ける体制づくりがそのまま販売の速さになる。欧州で審査中の承認申請が通るかどうかも、次の伸びしろにあたる。