PEPG

遺伝子を狙う薬は、標的を突き止めても細胞の中まで届かずに終わることが多い。PepGenが賭けているのは薬の中身ではなく、その届ける側の技術そのものだ。

承認薬はまだなく、収入はほぼ生まない。細胞膜を通り抜けるペプチドで薬の成分を細胞の奥まで運ぶ独自技術EDOを持ち、これを筋強直性ジストロフィー1型にまず向けている。

第1相のFREEDOMでは、遺伝情報の読み直しは過去最大級に進んだのに、患者の体の機能は単回投与では改善しなかった。第2相はカナダと英国で進む一方、米国では前臨床の毒性データを巡ってFDAが部分的な保留をかけている。

まず一つの病気で運搬技術の有効性を示し、そこから他の神経・筋の疾患へ広げる段取りを崩していない。手元資金の使い道は試験の完遂に絞られている。

開発費を賄う手元資金と、FDAとの対話がいつ決着するか。この二つが動くたび、承認までの時間軸そのものが伸び縮みする。