PHIO

他のsiRNA創薬がナノ粒子や特殊な化学修飾で細胞への取り込みを助けるのに対し、INTASYLはそうした運び屋なしで入るよう設計されている。腫瘍を外から狙う抗体医薬とは違い、狙った遺伝子の働きそのものを内側から止めにいく。

承認薬はまだなく、売上もほぼない。主力のPH-762は、ナノ粒子などの運び屋を使わずに細胞へ取り込まれるINTASYL技術を用い、T細胞の働きを抑えるPD-1を腫瘍の中で直接黙らせる。米国の多施設で行った第1b相では22人が治療を終え、うち皮膚扁平上皮がん20人の奏効率は65%と報告された。

免疫を使うがん治療の分野には資金力のある大手が多く、腫瘍内注射という運び方は皮膚以外の腫瘍へ広げにくい。22人という規模は小さく、次の段階で同じ数字が再現される保証はない。手元資金が細れば、株式を出して補う以外の道がなくなる。

手元の人と金をPH-762の一本に寄せる判断を下している。同じINTASYL技術を使うPH-894は前臨床にとどめ、第1b相データの取りまとめとFDAとの次段階協議に力を集めている。

この第1b相の最終データがFDAとの協議にどうつながるかで、次の試験へ進めるかが決まる。会社は2026年第2四半期に次の試験設計についてFDAへ相談を出す予定を掲げており、その返答が当面の分岐点になる。