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症状を和らげるのではなく、たまった老廃物を分解する働きを補い、子どもの難病の進行そのものを食い止めようとする点が特徴。対症の薬とは、狙いが違う。子どもの蓄積の難病の薬の会社の立ち位置にいる。

難病の薬の開発が事業の柱。細胞の中で、本来分解されるべき老廃物が分解されずにたまり、神経や臓器を損なっていく、子どもの生まれつきの難病に向けた薬を開発する。たまった老廃物を分解する働きを補い、病の進行そのものを食い止めることを狙う。まだ承認された薬はなく、規制当局から試験を進める許しを得て、これから本格的な試験に入る段階にある。今は売上をほとんど生まない。子どもの蓄積の難病の薬を、世に出せるかに賭けている段階だ。

まだ承認された薬がなく、売上をほとんど生まない弱点を抱える。狙う難病は患者の数がごく少なく、試験に必要な子どもを集めるのも容易ではない。試験は何年もかかり、失敗の確率が高い。患者が少ない病ゆえ、薬の価格や、保険の扱いも事業の成否を左右する。直に上場したばかりで、株主への基盤も薄く、株価が荒く動きやすい。開発には絶えず多額の費用がかかり、収入のない間は外からの資金に頼る。資金は増資に頼りがちで、株式の希薄化が重い。利益が試験の成否と承認に左右される。