PMVP

がん細胞を直接叩くのではなく、体に備わった腫瘍抑制の仕組みそのものを修復しようとする発想が他の抗がん剤と違う。共同創業者はp53を1979年に発見したArnold Levine博士で、この標的への取り組みは会社の歴史そのものより古い。

p53というがん抑制蛋白は、全がんの約半数で変異により機能を失う。PMVが狙うのはそのうちY220Cという一つの変異型で、全がんの約1%、卵巣がんの約3%にあたる。歪んだ蛋白をもとの形に折り直す経口薬レザタポプトが唯一の主力で、承認薬はまだなく収入はほぼない。

「壊れた蛋白の形を直す」という手法自体、これまで創薬の常識では難しいとされてきた領域で、効果を裏付ける薬が世に出た前例はまだ少ない。対象をY220C変異という一つの型に絞っているぶん市場は小さく、承認申請前後で悪いデータが一つ出れば株価の反応は大きくなりやすい。承認薬がない間は、増資による希薄化が続く。

承認済み製品を持たない段階のバイオベンチャーらしく、経営資源のほぼ全てを一つの候補物質の臨床試験と規制対応に集中させている。

主力候補レザタポプトの臨床試験PYNNACLEが山場で、2025年9月に中間データを公表し2026年3月にFDAの希少疾病用医薬品指定を取得した。プラチナ抵抗性卵巣がんを対象に2027年第1四半期の新薬承認申請を計画しており、この先の試験結果と承認の可否がそのまま企業価値を左右する。