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がんを直に叩くのではなく、壊れた守り役の蛋白を、もとの正しい働きに戻そうとする点が特徴。一般のがんの薬とは、攻め方が違う。壊れた守り役を直すがん薬の会社の立ち位置にいる。

がんの薬の開発が事業の柱。体には、細胞ががん化するのを抑える守り役の蛋白がある。この守り役が、生まれつきの変異で壊れていると、がんが起きやすくなる。会社は、その壊れた守り役を、もとの正しい働きに戻す薬を開発しようとする。守り役の変異を持つ、特定のがんの患者に狙いを絞る。まだ承認された薬はなく、試験の段階にある。今は売上をほとんど生まない。壊れた守り役を直す薬を、世に出せるかに賭けている段階だ。

まだ承認された薬がなく、売上をほとんど生まない弱点を抱える。壊れた蛋白をもとに戻すという狙いは、これまで難しいとされてきた挑戦で、効き目を示せる保証はない。試験の途中で思わしくない結果が出れば、株価が大きく崩れる。狙う患者は、特定の変異を持つ人に限られ、市場も小さい。試験は何年もかかり、失敗の確率が高い。開発には絶えず多額の費用がかかり、収入のない間は外からの資金に頼る。資金は増資に頼りがちで、株式の希薄化が重い。利益が試験の成否と承認に左右される。