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遺伝子を切り離さずに、狙って正しく書き換えるという、より精密とされる新しい編集の技術を土台にする点が最大の特徴。切って直す従来の編集とは、書き換え方が違う。遺伝子の誤りを書き換える治療を開発する会社の立ち位置にいる。

遺伝子を書き換える治療の開発が事業の柱。今はまだ薬を売る段階ではなく、病の原因となる遺伝子の誤りを、切り離さずに狙って正しく書き換える、新しい型の編集の技術を土台に、治療の候補を開発している。生まれつきの遺伝の病などを狙い、早い段階の候補を進める。承認には遠いが、提携や、技術の貸し出しで収入を得ることもある。今は研究の費用を増資などで賄う。承認後の治療を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

遺伝子を書き換える治療は新しく、思わぬ副作用や、狙いと違う場所を書き換える危険がある弱点を抱える。試験でつまずけば、価値の大半が失われる。候補の多くが早い段階で、承認まで長い年月と巨額の費用がかかる。収益が乏しく、増資で資金を賄うため、株式の希薄化が続く。同じ編集の技術を狙う競合も多い。体に届ける手立ても、なお課題が残る。