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DNAを切ってから修復させる従来の編集と違い、二本鎖を切らずに書き換える。ウィルソン病では原因遺伝子ATP7Bの変異ごとに編集ツールを差し替える設計で、一つの病気に複数の変異型を束ねて攻められる。

製品売上はまだない。肝臓疾患とCF向けの候補は自社単独で進め、開発費の一部はBristol-Myers Squibbとの提携やCF財団の支援で補っている。BMSとの提携は、体外でT細胞を編集してがんや免疫の領域に応用する範囲に限られる。

狙った場所以外を書き換えてしまうオフターゲットのリスクは完全には消えない。候補の多くは前臨床から初期臨床にとどまり、ここでつまずけば同じ編集基盤を使う他の候補まで道連れになる。

自社で抱える肝臓のパイプラインを本体に置き、外部資金は提携で取りに行くという線引きを明確にしている。承認前の開発期にあり、ウィルソン病とAATDという初期の二本に資源を寄せている。

主力候補PM577が動物実験で示した銅代謝の正常化を、ヒトの試験でも再現できるかどうかが最大の焦点になる。自社の体外編集プログラムPM359が患者でタンパク質の機能回復を示したことが、技術そのものの数少ない裏付けになっている。