PRME
Prime MedicineDNAを切ってから修復させる従来の編集と違い、二本鎖を切らずに書き換える。ウィルソン病では原因遺伝子ATP7Bの変異ごとに編集ツールを差し替える設計で、一つの病気に複数の変異型を束ねて攻められる。
製品売上はまだない。肝臓疾患とCF向けの候補は自社単独で進め、開発費の一部はBristol-Myers Squibbとの提携やCF財団の支援で補っている。BMSとの提携は、体外でT細胞を編集してがんや免疫の領域に応用する範囲に限られる。
狙った場所以外を書き換えてしまうオフターゲットのリスクは完全には消えない。候補の多くは前臨床から初期臨床にとどまり、ここでつまずけば同じ編集基盤を使う他の候補まで道連れになる。
自社で抱える肝臓のパイプラインを本体に置き、外部資金は提携で取りに行くという線引きを明確にしている。承認前の開発期にあり、ウィルソン病とAATDという初期の二本に資源を寄せている。
主力候補PM577が動物実験で示した銅代謝の正常化を、ヒトの試験でも再現できるかどうかが最大の焦点になる。自社の体外編集プログラムPM359が患者でタンパク質の機能回復を示したことが、技術そのものの数少ない裏付けになっている。
この会社をどう読むか
遺伝子編集といえば、DNAを切ってから細胞に修復させる方式が長く主流だった。Prime Medicineが賭けているのは、二本鎖を切らずに狙った塩基配列だけを書き換えるやり方だ。
技術の裏付けになっているのは体外編集の候補PM359で、慢性肉芽腫症の患者でタンパク質の機能が回復したという初期の臨床データが出ている。本命は肝臓側で、ウィルソン病の原因遺伝子ATP7Bを狙うPM577が動物実験で銅代謝の正常化を示した段階にある。同じ遺伝子の別の変異にも編集ツールを差し替えて広げる構想を描いている。
バランスシート (要約)
資産 $343M のうち、借金などの負債を引いて株主のものと言えるのは $121M（35%）。
本業は黒字だが、設備投資が大きく手元の現金は流出している段階
- 現金・現金同等物$63M
- 他の流動資産$118M
- 固定資産$161M
- 流動負債$37M
この判定で見た指標: 流動比率・自己資本比率。
収益性 (TTM)
- 売上高
- $5M
- 売上成長率
- 55.3%
- 粗利率
- —
- 営業利益率
- —
- 純利益率
- —
- ROE
- −166.4%
- ROIC
- —
キャッシュフロー (TTM)
- 営業CF
- −$163M
- フリーCF
- −$167M
- 営業CFマージン
- −3509.6%
- 現金ランウェイ
- 1年未満
配当
無配
配当を出さず、稼いだお金を成長のための投資や借入の返済に充てる段階です。利益を会社の中で再投資して価値を伸ばすことを優先しています。
PRME の掲示板
ログイン状態を確認しています…
読み込み中…