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患者自身の赤血球の中に薬を閉じ込め、体内で長く効かせる独自の技術で、希少な神経の病に挑む点が最大の特徴。ふつうに薬を投じる治療とは、効かせ方が違う。希少な神経の病に挑む会社の立ち位置にいる。

希少な神経の病に向けた薬の開発が事業の柱。今はまだ薬を売る段階ではなく、生まれつきの遺伝の異常で、体の動きや神経が侵される希少な病に向けた薬の候補を開発している。患者自身の赤血球の中に薬を閉じ込め、体内でゆっくり長く効かせる独自の技術を使う。後期に向けた試験を進める。承認を得れば販売による収益を見込む。今は研究の費用を増資などで賄い、承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。少数の候補に絞って進める。

少数の候補に開発が偏り、その一つがつまずけば、価値の大半が失われる弱点を抱える。狙う希少な病は患者が少なく、承認しても市場が小さい。赤血球に薬を閉じ込める独自の技術は、製造や安全の確認が難しい。収益が無く、研究の費用を増資で賄うため、株式の希薄化が続く。承認まで長い年月がかかる。当局との見解の違いで、承認の道が険しくなることもある。資金が尽きる危険もある。