QNRX

一つの塗り薬を、ネザートン症候群から剥脱性皮膚症候群、魚鱗癬関連の病へと横に広げる。患者の少なさを、一つの仕組みで複数の適応を取ることで埋めようとしている。

看板のQRX003は、皮膚のはがれを調節するLEKTIというたんぱく質が生まれつき欠けているネザートン症候群向けの塗り薬だ。外から同じ働きを補い、暴走したはがれを穏やかにする。米国に6カ所の治験施設を開き、海外にも広げながら承認申請に向けた試験へ入った。承認薬はまだ一つもなく、売上も立っていない。

ネザートン症候群は20万人に1人ほどで、米欧を合わせても6,000人から8,000人しかいない。試験に必要な人数を集めること自体が難所で、日程が延びるほど資金が先に尽きる。柱が一本しかない以上、この試験の結果がそのまま会社の帰結になる。

承認が下りる前から61カ国の売り先を固め、通った地域から間を置かず出せる形にしてある。2025年7月には二つ目の候補QRX007の開発を打ち切り、人も資金もQRX003へ寄せた。

この試験でQRX003の効き目と安全性を示せるかが、すべての起点になる。自社で売る予定の米国、西欧、日本の外側では、9社との提携で61カ国分の売り先を先に押さえてある。