QURE

一度の投与で長く効き、病気の原因を根本から治すことを狙う遺伝子治療という、従来の薬とは発想の異なる技術が最大の強み。血が止まりにくい難病で実際に承認を得た数少ない実績を持つ。その経験を脳の難病など次の領域へ広げる、遺伝子治療に的を絞った先行のバイオの立ち位置にいる。

病気の原因となる遺伝子の異常に対し、正常な遺伝子を体に届けて、一度の投与で長く効くことを狙う遺伝子治療を開発するのが事業の柱。血が止まりにくい難病の治療薬で承認を得て、大手に販売を任せて権利収入を得た実績を持つ。今は脳の難病など次の候補の開発に注力する。承認薬の権利収入と、いずれ実る次の候補で稼ぐ構造を描く。

主力候補が試験で失敗すれば、価値が大きく傷む。遺伝子治療は一度の投与が非常に高額で、保険の支払いや患者の負担が普及の壁になりやすい。本格的な売上が乏しいまま赤字が続き、増資で持ち分が薄まる。遺伝子治療の分野は大手や同業が多く、競合に先を越される恐れもある。製造の難しさも重荷になる。