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細胞を取り出して戻す方法と、運び手で体に直に届ける方法の両方で、まれな血や心臓の遺伝の病に挑む点が最大の特徴。症状を抑える一般の薬とは、効かせ方が違う。まれな遺伝の病に遺伝子の治療で挑む会社の立ち位置にいる。

遺伝の病に向けた遺伝子の治療の開発が事業の柱。今はまだ薬を広く売る段階ではなく、生まれつきの遺伝子の異常で起きる、まれで重い血の病や、心臓の病に向けて、足りない遺伝子を体に届けて補う治療の候補を開発している。患者から取り出した細胞に遺伝子を入れて戻す方法と、運び手で体に直に届ける方法の両方を進める。承認を得れば販売による収益を見込む。今は研究の費用を増資などで賄う。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

遺伝子の治療は新しく、思わぬ副作用や、安全をめぐる問題で計画が大きく揺らぐ危険を抱える。実際に、ある試験で安全の問題が起き、開発が見直された経緯もある。試験でつまずけば、価値の大半が失われる。まれな病は患者の数が限られ、市場が小さい。収益が無く、増資で資金を賄うため、株式の希薄化が続く。製造が難しく、費用も高くつく。

配当を出さず、主力の候補の試験と承認の取得を最優先する開発の経営。遺伝子の治療の開発と、安全の管理、当局との折衝、製造、資金の確保を進める。まれな遺伝の病への遺伝子の治療が、運営の中核になっている。

主力の候補の試験の結果と、当局の承認、そして資金に依存する。狙う病の候補で効き目と安全が示せるか、当局が承認するか、まれな病ゆえの患者を見つけて届けられるか、そして承認までの資金を保てるかが、行方を左右する大きな前提になる。