RCKT
Rocket Pharmaceuticals細胞を取り出して戻す方法と、運び手で体に直に届ける方法の両方で、まれな血や心臓の遺伝の病に挑む点が最大の特徴。症状を抑える一般の薬とは、効かせ方が違う。まれな遺伝の病に遺伝子の治療で挑む会社の立ち位置にいる。
遺伝の病に向けた遺伝子の治療の開発が事業の柱。今はまだ薬を広く売る段階ではなく、生まれつきの遺伝子の異常で起きる、まれで重い血の病や、心臓の病に向けて、足りない遺伝子を体に届けて補う治療の候補を開発している。患者から取り出した細胞に遺伝子を入れて戻す方法と、運び手で体に直に届ける方法の両方を進める。承認を得れば販売による収益を見込む。今は研究の費用を増資などで賄う。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。
遺伝子の治療は新しく、思わぬ副作用や、安全をめぐる問題で計画が大きく揺らぐ危険を抱える。実際に、ある試験で安全の問題が起き、開発が見直された経緯もある。試験でつまずけば、価値の大半が失われる。まれな病は患者の数が限られ、市場が小さい。収益が無く、増資で資金を賄うため、株式の希薄化が続く。製造が難しく、費用も高くつく。
配当を出さず、主力の候補の試験と承認の取得を最優先する開発の経営。遺伝子の治療の開発と、安全の管理、当局との折衝、製造、資金の確保を進める。まれな遺伝の病への遺伝子の治療が、運営の中核になっている。
主力の候補の試験の結果と、当局の承認、そして資金に依存する。狙う病の候補で効き目と安全が示せるか、当局が承認するか、まれな病ゆえの患者を見つけて届けられるか、そして承認までの資金を保てるかが、行方を左右する大きな前提になる。
バランスシート (要約)
資産 $330M のうち、借金などの負債を引いて株主のものと言えるのは $277M（84%）。
本業は黒字だが、設備投資が大きく手元の現金は流出している段階
- 現金・現金同等物$78M
- 他の流動資産$115M
- 固定資産$138M
- 流動負債$30M
この判定で見た指標: 流動比率・自己資本比率。
収益性 (TTM)
- 売上高
- $0
- 売上成長率
- —
- 粗利率
- —
- 営業利益率
- —
- 純利益率
- —
- ROE
- −80.5%
- ROIC
- —
キャッシュフロー (TTM)
- 営業CF
- −$190M
- フリーCF
- −$190M
- 営業CFマージン
- —
- 現金ランウェイ
- 1年未満
配当
無配
配当を出さず、稼いだお金を成長のための投資や借入の返済に充てる段階です。利益を会社の中で再投資して価値を伸ばすことを優先しています。
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