
まだ赤字先行で、将来に賭ける会社
開発中の候補だけでなく、すでにFDAの承認まで到達した2つの薬に自社の運び手が組み込まれている。米国内に自前の製造設備も抱え、研究から臨床、製造までを一社で通せる。
遺伝子を細胞へ運ぶAAVベクターを100種類以上そろえたNAV Technology Platformを持ち、これを他社に再許諾して使用料を受け取る。ノバルティスの脊髄性筋萎縮症治療薬Zolgensmaもこの運び手を使っており、承認済みの薬から入る収入が先に立ち上がった。
試験で効果や安全性を示せなければ、その候補の価値はそのまま消える。遺伝子治療は製造費が高く承認までの年月も長いため、売上が育つ前に増資で株式が薄まりやすい。
AbbVieや日本新薬といった大手と組んで開発費の負担を分け合い、手元の現金を自社候補の試験に集中させる。株主への還元はまだ視野になく、パイプラインを前へ進めることに資金を使う段階だ。
自社の候補はAbbVieと組む目の病気向け、デュシェンヌ型筋ジストロフィー向けのRGX-202、日本新薬と組むムコ多糖症向けの3領域だ。これらが承認に届くかどうかで会社の値打ちが変わる。
資産 $453M のうち、借金などの負債を引いて株主のものと言えるのは $103M(23%)。
本業は赤字で現金を減らしている段階。手元現金は約1年未満分
無配
配当を出さず、稼いだお金を成長のための投資や借入の返済に充てる段階です。利益を会社の中で再投資して価値を伸ばすことを優先しています。
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