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患者の多い病ではなく、母体の免疫が胎児を攻める病など、手立ての乏しいまれな病に的を絞る点が特徴。大きな市場を狙う薬とは、攻め方が違う。まれな病の薬を開発する会社の立ち位置にいる。

まれな病の薬の開発が事業の柱。患者の数が少なく、ほかに有効な治療の乏しい、まれな病に向けた薬を開発する。とりわけ、母体の免疫が胎児の血を攻めてしまい、胎児に重い害を及ぼす病を防ぐ薬の開発に力を注ぐ。生まれる前から害を防ぐという、これまで手立ての乏しかった領域を狙う。まだ承認された薬はなく、試験の段階にある。今は売上をほとんど生まない。まれな病の薬を、世に出せるかに賭けている段階だ。

まだ承認された薬がなく、売上をほとんど生まない弱点を抱える。狙うまれな病は患者の数がごく少なく、試験に必要な人を集めるのも、効き目を示すのも容易ではない。とりわけ、生まれる前の胎児を守る薬は、安全を極めて慎重に確かめる必要があり、試験に時間がかかる。試験の途中で思わしくない結果が出れば、株価が大きく崩れる。開発には絶えず多額の費用がかかり、収入のない間は外からの資金に頼る。規模が小さく、資金は増資に頼りがちで、株式の希薄化が重い。利益が試験の成否と承認に左右される。