RNA

ウイルスや脂質ナノ粒子ではなく、TfR1という受容体を狙う抗体でRNAを運ぶ設計を採る。同じ抗体を心筋向けの各プログラムで使い回せるため、2本目以降の開発費と時間を圧縮できる。

まだ収益はない。抗体を運び手にしてRNAを狙った組織へ届ける技術をAvidityから引き継ぎ、心臓の筋肉に届ける方向へ絞って開発している。初期の候補はATR 1072とATR 1086の2本で、PRKAG2症候群とPLN心筋症という、いずれも承認薬のない遺伝性の重い心筋症を狙う。

臨床に入っていない候補が2本しかなく、第1相でつまずけば代わりの手札がない。狙う病気はどちらも患者数が少なく、承認まで届いても市場は小さい。持たされた$270Mも臨床が長引けば尽き、増資による希薄化がのしかかる。

Avidity出身者が多くを占める経営陣が、心臓に的を絞った2本を臨床へ入れることに資源を集中させる。持参金の$270Mをどこまで持たせられるかが、実力の見せどころになる。

頼りは、抗体でsiRNAを心筋へ運ぶという技術がヒトでも成り立つかどうか。Avidityでは同じ技術が筋肉への到達を実証しているが、心臓で通用する証拠はこれから第1相で取りにいく段階にある。