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生まれつきか腫瘍が原因かを問わず、インスリンの効きすぎという共通の原因側を叩く設計になっている。半減期が2週間を超えるため月1回の投与で足りる可能性があり、既存の対症的な治療とは使い方が変わる。

売る製品はまだ一つもなく、収益は将来の承認にかかっている。開発中の抗体薬エルソデツグは、インスリンが効きすぎる受け手側の働きを抑えて低血糖を防ぐしくみで、点滴で投与する。

手持ちの候補は実質この一剤だけで、後期試験が外れれば拠り所がなくなる。米国で対象になる先天性の患者は1500人あまりと見積もられており、承認されても市場そのものが小さい。

資金は二つの後期試験を最後まで走らせることに集中させ、他の候補に手を広げていない。2025年8月の当局との会合では腫瘍型の試験を16人規模の単群試験まで簡素化する合意を取りつけ、承認までの距離を詰める交渉を重ねている。

生まれつきの高インスリン血症を対象にした後期試験は2025年5月に組み入れを終え、結果は同年12月に出る予定とされた。腫瘍が原因の型を対象にした試験は2025年半ばに始まり、こちらの結果は2026年後半の見込み。