SANA

細胞を体の中で書き換える治療と、拒絶されない細胞を移す治療という、二つの野心的な方向を併せ持つ点が最大の特徴。一つの仕組みに絞る同業とは、挑む幅が違う。細胞を作り替えて病を治す治療を開発する会社の立ち位置にいる。

細胞を使った治療の開発が事業の柱。今はまだ薬を売る段階ではなく、二つの方向で開発を進める。一つは、体の中で細胞の働きを書き換える治療。もう一つは、移しても体に拒絶されないように工夫した細胞を、患者に移す治療だ。一型の糖尿病や、免疫の病、がんなどを狙う。承認には遠い早い段階の候補が多い。承認を得れば販売による収益を見込むが、それまでは研究の費用を増資などで賄う。承認後を見据えて開発で価値を積む構造になっている。

試験で効き目や安全が示せなければ、価値の大半が失われる弱点を抱える。細胞を作り替える治療は新しく、思わぬ副作用や、効き目の不足の危険がある。候補の多くが早い段階で、承認まで長い年月と巨額の費用がかかる。収益が無く、増資で資金を賄うため、株式の希薄化が続く。複数の野心的な候補に資金を配るため、絞り込みの判断も難しい。競合も多い。