SVRA

幅広い疾患を追う大手と違い、患者数の少ない一疾患と専用の吸入器という狭い一点に資源を全部寄せている。2025年5月の受理拒否が安全性や有効性を理由としなかったことが、この一点張りを続けられている根拠になっている。

収入源はまだなく、唯一の開発品である吸入薬MOLBREEVIの承認取得に会社の資源を集中させている。薬はPARI社のeFlowという専用のネブライザーで霧にして、肺へ直接届ける設計になっている。

開発品が一つしかないため、審査でつまずいたときに代わりに立てるものがない。収入がない間の資金は増資に頼るしかなく、株数は増え続ける。

当局とのやり取りを最優先に置き、承認後の製造と供給の準備を並行して進める。手を広げる買収や新しい疾患領域への投資は後回しにしている。

承認が下りるかどうかと、下りた後にどれだけの患者へ処方が広がるかが全てを決める。申請の土台は164人が参加したIMPALA-2試験で、自己免疫性肺胞蛋白症では最大の対照試験にあたる。