まだ赤字先行で、将来に賭ける会社
TN-201はFDAからファストトラック、オーファンドラッグ、希少小児疾患の3つの指定を受け、欧州委員会からもオーファン指定を得た。2026年3月にはAlnylamと心血管疾患の新しい標的を探す共同研究に入り、研究費の一部償還も受ける。
承認された製品はなく、収入と呼べるものはまだない。値段がつくのは、肥大型心筋症に向けたTN-201と不整脈原性右室心筋症に向けたTN-401という2本の遺伝子治療候補が進む速さだけだ。
収入がないため開発費は外部調達頼みで、データが期待に届かなければ次の資金が細る。心臓へウイルスに載せて遺伝子を届ける技術は難度が高く、対象になる患者数も限られる。
患者数の少ない疾患向けは自社で開発から販売まで持ち、患者数の多い疾患向けは外部との提携を検討する、という使い分けを明言している。
TN-201が狙うMYBPC3変異は肥大型心筋症の原因のおよそ2割、米国だけで12万人を超えるとされる。会社が次の資金を引けるかどうかは、この試験から出てくるデータの中身に直結する。
資産 $147M のうち、借金などの負債を引いて株主のものと言えるのは $123M(84%)。
本業は黒字だが、設備投資が大きく手元の現金は流出している段階
無配
配当を出さず、稼いだお金を成長のための投資や借入の返済に充てる段階です。利益を会社の中で再投資して価値を伸ばすことを優先しています。
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