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症状を抑えるのではなく、心臓の病の根となる遺伝子の異常に働きかけ、病そのものを断とうとする点が特徴。対症の薬とは、狙う深さが違う。心臓の病を遺伝子で治す会社の立ち位置にいる。

心臓の病の治療の開発が事業の柱。生まれつきの遺伝子の異常で、心臓の筋肉が厚く、あるいは弱くなっていく病に向けて、遺伝子に働きかける治療を開発する。足りない遺伝子を補ったり、暴走する働きを抑えたりして、病の根そのものを断つことを狙う。一回の治療で長く効くことを目指す。まだ承認された治療はなく、試験の段階にある。今は売上をほとんど生まない。心臓の病を遺伝子で治す治療を、世に出せるかに賭けている段階だ。

まだ承認された治療がなく、売上をほとんど生まない弱点を抱える。心臓へ遺伝子を届ける治療は技術が難しく、効き目や安全を見極めるのも容易ではない。試験は何年もかかり、失敗の確率が高く、途中で思わしくない結果が出れば、株価が大きく崩れる。狙う病は患者の数が限られ、市場も小さい。遺伝子の治療は、製造も複雑で、費用がかさむ。開発には絶えず多額の費用がかかり、収入のない間は外からの資金に頼る。規模が小さく、資金は増資に頼りがちで、株式の希薄化が重い。利益が試験の成否と承認に左右される。