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薬を細胞に運ぶ仕組みを使い、がんの細胞を狙い撃ちする薬に絞って開発する点が最大の特徴。幅広い薬を売る大手の製薬会社とは、段階も成り立ちも違う。がんの新しい薬を開発する会社の立ち位置にいる。

新しいがんの薬の開発が事業の柱。薬を細胞に運ぶ仕組みを使い、がんの細胞を狙い撃ちする薬を作ろうとする。まだ承認された薬を持たず、売上はほとんどないか、ごくわずかにとどまる。患者で効き目と安全を確かめる試験を進め、承認にこぎつけるのを目指す段階にある。費用は、増資や、大手の製薬会社との提携で得る資金で賄う。今は稼ぐより、薬を世に出せるかどうかに、すべてがかかっている形になっている。

薬を売る前の段階で、収入がほぼなく費用だけがかさむ弱点を抱える。試験は途中で失敗することが多く、一度の悪い結果で価値が大きく崩れる。承認まで何年もかかり、その間ずっと資金を食う。資金は増資で賄うため、株式の希薄化が続く。大手や他のがんの薬との競争も激しい。たとえ承認されても、売れるとは限らない。一つか少数の薬に賭ける分、結果が極端に振れる。