ZVRA

希少疾患に絞りながら、開発だけでなく承認後の販売まで自社で担う。開発を提携先に委ねがちな同規模の会社とは、抱えている機能の幅が違う。

ニーマン・ピック病C型向けのMIPLYFFAと、尿素サイクル異常症向けのOLPRUVAを自社の営業網で売る。ADHD治療薬AZSTARYSは自社技術から生まれたが提携先が販売し、ロイヤリティとして入ってくる。

米国と欧州を合わせてもNPCの患者は2,000人程度、診断済みは300人台とされ、対象人口そのものが薄い。少数の薬に収益が寄っているため、保険の支払い条件が厳しくなると打撃が大きい。

自前の研究に頼らず外から薬を買ってくる型で、2023年のAcer Therapeutics買収でOLPRUVAとセリプロロールを手に入れた。いまはMIPLYFFAの欧州申請と、セリプロロールの治験に資源を寄せている。

患者数がもともと少ないため、承認された薬をどれだけの患者に届けられるかと、保険が高い薬価を認めるかで売上が決まる。開発中のセリプロロールが治験を通過できるかも、次の柱を決める。