ZVRA
Zevra Therapeutics希少疾患に絞りながら、開発だけでなく承認後の販売まで自社で担う。開発を提携先に委ねがちな同規模の会社とは、抱えている機能の幅が違う。
ニーマン・ピック病C型向けのMIPLYFFAと、尿素サイクル異常症向けのOLPRUVAを自社の営業網で売る。ADHD治療薬AZSTARYSは自社技術から生まれたが提携先が販売し、ロイヤリティとして入ってくる。
米国と欧州を合わせてもNPCの患者は2,000人程度、診断済みは300人台とされ、対象人口そのものが薄い。少数の薬に収益が寄っているため、保険の支払い条件が厳しくなると打撃が大きい。
自前の研究に頼らず外から薬を買ってくる型で、2023年のAcer Therapeutics買収でOLPRUVAとセリプロロールを手に入れた。いまはMIPLYFFAの欧州申請と、セリプロロールの治験に資源を寄せている。
患者数がもともと少ないため、承認された薬をどれだけの患者に届けられるかと、保険が高い薬価を認めるかで売上が決まる。開発中のセリプロロールが治験を通過できるかも、次の柱を決める。
この会社をどう読むか
Zevra Therapeuticsという社名は2023年に付け替えたもので、ギリシャ語で「シマウマ」を意味する言葉に由来する。シマウマは希少疾患の国際的な象徴とされており、社名の変更そのものが的を絞る決意を表している。
主力のMIPLYFFAは2024年9月に米国で承認され、11月から販売が始まった最も新しい柱だ。承認と引き換えに得た優先審査バウチャーは2025年4月に$148.3Mで売却しており、規制上の権利すら現金に換えて開発費に回している。
バランスシート (要約)
資産 $285M のうち、借金などの負債を引いて株主のものと言えるのは $155M（54%）。
本業は赤字で現金を減らしている段階。手元現金は約26年分
- 現金・現金同等物$62M
- 他の流動資産$161M
- 固定資産$62M
- 流動負債$39M
- 長期借入金$62M
この判定で見た指標: 流動比率・自己資本比率・D/E。
収益性 (TTM)
- 売上高
- $106M
- 売上成長率
- 350.9%
- 粗利率
- —
- 営業利益率
- −59.1%
- 純利益率
- 78.2%
- ROE
- 53.8%
- ROIC
- −23.0%
キャッシュフロー (TTM)
- 営業CF
- −$2M
- フリーCF
- −$2M
- 営業CFマージン
- −1.5%
- 現金ランウェイ
- 約26年
配当
無配
配当を出さず、稼いだお金を成長のための投資や借入の返済に充てる段階です。利益を会社の中で再投資して価値を伸ばすことを優先しています。
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