AMLX

一度承認まで至った薬を、試験の失敗で自ら市場から撤退させたという、業界でも稀な経緯を持つ点が特徴になる。その撤退前に得た現金を元手に、別の病気を狙う候補へ賭け直す出直しの局面にある。承認と撤退の両方を経験した数少ないバイオとして、新しい候補の成果に懸ける、再建途上の立ち位置にいる。

もとは、筋肉が衰える進行性の難病の飲み薬で承認を得て販売したが、その後の大規模な試験で効き目を示せず、自ら市場から撤退した経緯を持つ。今は売上がほぼなく、撤退前に得た現金を元手に、別の病気を狙う新しい候補の開発に出直している。狙うのは、血糖が下がりすぎる病気や、別の希少な難病など。承認薬の実現はこれからで、当面は手元の資金で開発を進める段階の構造になっている。

出直しの柱に据える新候補が試験で失敗すれば、頼る成長の柱を失い、事業の継続そのものが危うくなる弱点を抱える。承認薬がなく売上が乏しいまま赤字が続き、増資で持ち分が薄まる。一度承認された薬を撤退させた経緯から、市場の信頼が傷ついている。撤退の残務や訴訟の恐れも重荷になる。投資家からの清算を求める圧力もかかりうる。