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免疫が神経を傷つける一連の反応の、下流ではなく最上流の引き金の分子を抑えるという独自の発想が最大の特徴。下流を抑える既存の薬とは異なる仕組みで、神経の損傷そのものを防ぐことを狙う。有効な治療の乏しい神経の難病に的を絞り、独占的な立ち位置を狙う。上流を抑える抗体で神経の病に挑む臨床バイオの立ち位置にいる。

体を守る免疫の仕組みのうち、暴走すると神経を傷つける一連の反応の、その引き金となる最上流の分子を抑える抗体を開発するのが事業の柱。狙うのは、免疫が自らの神経を攻撃して手足のまひを起こす難病など、有効な治療の乏しい神経の病。主力の候補はこの難病で後期の試験まで進む。承認薬はまだなく、当面は資金調達で複数の試験を進める段階の構造になっている。

主力候補が後期の試験で効き目を示せなければ、価値の大半を失う一つの候補への依存の弱点を抱える。免疫の反応を抑える薬には、感染症にかかりやすくなるといった安全性の懸念が付きまとう。同じ免疫の病を狙う先行の薬や大手の競合に先を越される恐れもある。承認薬がなく赤字が続き、増資で持ち分が薄まる。試験の結果一つで株価が大きく振れる。

配当を出さず、現金を後期まで進んだ主力候補の試験に集中投下する経営。共同創業者が率いる。免疫の反応の最上流を抑える独自の発想を軸に、有効な治療の乏しい神経の難病を狙う。複数の適応を並行して進めつつ、増資で承認までの長い赤字の期間をつなぐ方針が特徴になっている。

主力候補の試験と、資金繰り、競合に依存する。手足のまひを起こす神経の難病を狙う主力候補が後期の試験で効き目と安全性を示せるか、有効な治療の乏しい領域で独占的な立ち位置を取れるか、承認まで長く続く赤字を資金調達で支えられるか、そして同じ免疫の病を狙う競合に先を越されないかが、株価を左右する大きな前提になる。