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突然の腫れを起こす希少な病の予防で、注射ではなく毎日飲むだけで済む薬という、患者の負担を抑えた唯一級の立ち位置が最大の強み。皮下注射が中心だった市場に、利便性で独自のシェアを築いた。希少な病ゆえに薬価が高く、限られた患者でも確かな売上を生む、希少疾患に特化したバイオの立ち位置にいる。

体の一部が突然腫れ上がる、遺伝性の希少な病を予防する飲み薬の販売が収益の柱。この病の予防はこれまで皮下注射が中心だったが、毎日飲むだけで済む薬という利便性で患者の支持を集めてきた。専門の医師を通じて処方を広げる。事実上この一製品が稼ぎの大半を占める。承認薬の販売の拡大と、続く新薬の開発で稼ぐ構造になっている。

収益が事実上一つの薬に偏るため、処方の伸びが頭打ちになれば成長が止まる。競合が同じ病に新たな飲み薬を出せば、唯一の飲み薬という強みが薄れる。注射の予防薬も依然として有力で、処方を奪い合う。開発中の新薬が試験で失敗すれば成長の絵が崩れ、赤字下では増資による持ち分の希薄化も重なる。

配当を出さず、現金を主力薬の販売の拡大と続く新薬の開発に充てる経営。柔軟な資金調達で赤字の期間を乗り切り、黒字化を目指す。一製品への依存を減らすため、別の希少な病を狙う開発候補を育てる方針が特徴になっている。

主力薬の処方と、競合との差、開発候補に依存する。希少な腫れの病の予防で飲み薬の処方を広げられるか、注射の競合薬や新たな飲み薬との違いを保てるか、続く開発候補が承認にこぎ着けるか、そして黒字化に向けて費用を抑えられるかが、業績を左右する大きな前提になる。