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遺伝性の希少疾患という、原因が明確で競合の限られた分野で長年実績を積み、複数の承認薬を持つ点が強み。希少疾患は高い薬価が認められやすく、いったん使われると患者が長く使い続ける。原因に働きかける薬の開発力と、世界に薬を届ける販売体制を併せ持つ立ち位置にいる。

遺伝子の異常が原因となる希少疾患を治療する薬の販売が収益の柱。患者数が少なく、これまで治療法のなかった病気に狙いを定め、原因に働きかける薬を開発する。すでに承認された複数の主力薬を世界で売りつつ、開発中の薬を次の柱に育てる。希少疾患ゆえ高い薬価が認められやすく、承認薬の販売を伸ばして稼ぐ構造になっている。

主力薬が競合品に押されたり、開発中の薬が臨床試験で失敗したりすると、成長の前提が崩れる。各国の薬価引き下げの圧力は、高い薬価に頼る希少疾患の薬に響く。一回の投与で治す遺伝子治療など新しい治療法との競争や、特定の主力薬への依存も、収益の重しになりうる。