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遺伝性の希少疾患という、原因が明確で競合の限られた分野で長年実績を積み、複数の承認薬を持つ点が強み。希少疾患は高い薬価が認められやすく、いったん使われると患者が長く使い続ける。原因に働きかける薬の開発力と、世界に薬を届ける販売体制を併せ持つ立ち位置にいる。

遺伝子の異常が原因となる希少疾患を治療する薬の販売が収益の柱。患者数が少なく、これまで治療法のなかった病気に狙いを定め、原因に働きかける薬を開発する。すでに承認された複数の主力薬を世界で売りつつ、開発中の薬を次の柱に育てる。希少疾患ゆえ高い薬価が認められやすく、承認薬の販売を伸ばして稼ぐ構造になっている。

主力薬が競合品に押されたり、開発中の薬が臨床試験で失敗したりすると、成長の前提が崩れる。各国の薬価引き下げの圧力は、高い薬価に頼る希少疾患の薬に響く。一回の投与で治す遺伝子治療など新しい治療法との競争や、特定の主力薬への依存も、収益の重しになりうる。

配当を出さず、収益を、承認薬の販売拡大と開発中の薬への投資に振り向ける成長志向の経営。希少疾患という的を絞った分野で、複数の承認薬から得た収益を次の薬の開発に回し、世界での販売を広げながら新薬を育てて稼ぐ力を高める方針が特徴になっている。

承認薬の売れ行きと、開発中の薬の成否に依存する。主力薬の処方を世界でどれだけ広げられるか、開発中の薬が臨床試験で効果を示し承認を得られるか、各国で保険適用と高い薬価を保てるか、そして競合に対し優位を保てるかが、業績を左右する大きな前提になる。